L’innovazione nel trattamento della Leucemia Mieloide Acuta: intervista al Professor Alessandro Maria Vannucchi

La Leucemia Mieloide Acuta è un tumore del sangue a decorso aggressivo come dice il nome stesso, certamente è una condizione in cui si è osservato un miglioramento della performance dei risultati della terapia ma bisogna anche dire che rimane una malattia che per molti pazienti non consente ancora una guarigione. Per questo è assolutamente importante conoscere alcune caratteristiche genetiche del paziente che fin dall’inizio possano orientare la terapia verso approcci diversi che includono fin dalle fasi molto precoci il trapianto di cellule staminali.
Oggi abbiamo a disposizione nuove terapie, introdotte in questi ultimi pochi anni, che hanno la caratteristica di essere farmaci bersaglio andando a colpire specifici target cellulari. Ciò differenzia queste molecole dagli schemi chemioterapeutici che sono stati utilizzati finora, che peraltro continuano a rappresentare lo scheletro sostanziale del trattamento della LMA. Effettivamente, alcuni di questi farmaci possono essere utilizzati in associazione alla terapia convenzionale, quasi sempre rappresentata da uno schema chiamato 3+7; altri possono essere utilizzati in particolari gruppi di pazienti, per esempio nei cosiddetti “unfit” cioè nei soggetti che non hanno le caratteristiche per poter tollerare una chemioterapia convenzionale; altri farmaci ancora possono essere utilizzati in pazienti che hanno perso la risposta al primo trattamento o per mantenere una risposta dopo il trapianto di cellule staminali. Questa serie di nuove molecole sta modificando il panorama terapeutico attuale della LMA. È chiaro che questi farmaci sono stati approvati perché hanno dimostrato di poter conferire un vantaggio rispetto alla terapia convenzionale in termini di sopravvivenza e/o di assenza di recidiva della malattia, ma nessuno di questi può da solo portare a guarigione la malattia.

Terapia di supporto è un concetto molto ampio per un paziente ematologico. Si può intendere la trasfusione di globuli rossi per compensare l’anemia e la trasfusione di piastrine, che conseguono alla chemioterapia, però in realtà in un paziente leucemico il concetto di terapia di supporto si allarga alla terapia somministrata per ridurre al minimo gli effetti collaterali della chemioterapia, come ad esempio la terapia anti-emetica, o rivolta alla prevenzione o il trattamento delle complicanze infettive. Terapia di supporto è anche il supporto nutrizionale nel momento in cui, a causa dell’infiammazione delle mucose, il paziente ha difficoltà ad assumere autonomamente il cibo. La terapia di supporto è un concetto a 360 gradi che ha lo scopo di ridurre al minimo gli effetti avversi della chemioterapia.
Per quanto riguarda il futuro del trattamento della LMA, a breve, anzi brevissimo termine ci potrà essere una maggiore comprensione delle potenzialità che già offrono alcune molecole recentemente approvate per l’uso, e dai tanti studi clinici in corso con ulteriori farmaci bersaglio è lecito attendersi risultati favorevoli. In questo momento è un po' un sogno per la LMA, ma nel medio-lungo termine si potranno sviluppare terapie cellulari simili, ad esempio, alle CAR-T che oggi si utilizzano per altre forme di tumori del sangue, e già qualche esperienza è in atto con incoraggianti risultati.