CAR-T - Destinazione futuro: Come sono state scoperte

In realtà, la storia delle biotecnologie ha origine a fine ‘800 – inizio ‘900, quando Pasteur comprende e descrive eventi usuali, ma fino ad allora misteriosi, quali la preparazione della birra o la fermentazione del latte, individuando i microrganismi responsabili di tali trasformazioni. Ma l’evento rivoluzionario, che valse il premio Nobel nel 1953 agli scienziati Watson e Crick (grazie agli studi di Rosalind Franklin), fu la descrizione della struttura a doppia elica del DNA, nonché la comprensione del codice genetico e delle sue potenzialità. Grazie a queste scoperte, si cominciò ad intuire la possibilità di manipolare e modificare il genoma, anche inserendo pezzi di DNA ricombinante in organismi ospiti.

Nel febbraio 1975, 140 tra biologi, medici e avvocati si riunirono ad Asilomar State Beach negli Stati Uniti e stilarono le prime Linee Guida per garantire la sicurezza della tecnologia del DNA ricombinante. Fu quello l’inizio di una rivoluzione, che portò nel 1982 all’ottenimento e approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) del primo farmaco biotecnologico, l’insulina, ottenuto ingegnerizzando DNA ricombinante in un sistema vivente batterico.

Nel 1990 ebbe inizio presso il National Institute of Health degli Stati Uniti il Progetto Genoma Umano che aveva l’obiettivo di codificare e mappare l’intero genoma umano. La prima bozza fu pubblicata nel 2000 e, grazie allo sviluppo delle metodiche di biologia molecolare e al sequenziamento del codice genetico, si capì che alla base di molte malattie vi erano proprio alterazioni di specifici geni: si fa strada il concetto di terapia genica, che attraverso la “costruzione” di pezzi di DNA modificato, poteva supplire al malfunzionamento dei geni malati.

La prima terapia genica risale al 1990, ma già dagli anni Cinquanta scienziati e ricercatori cominciano ad escogitare strategie per ingegnerizzare cellule e tessuti. Negli stessi anni nasce la terapia cellulare proprio in ambito ematologico, con il primo trapianto di midollo osseo con cellule staminali del sangue (ematopoietiche) eseguito nel 1957 su pazienti con leucemia.

In generale, si può affermare che il ‘900 è stato un secolo di importanti scoperte che, dal 2000 in poi, grazie anche ai continui avanzamenti tecnologici che tutt’ora contribuiscono ad una maggiore conoscenza dei sistemi e processi biologici, ha portato all’inserimento in ambito terapeutico di trattamenti sempre più innovativi e mirati, come le CAR-T.