CAR-T - Destinazione futuro: Le prossime sfide
Le Terapie CAR-T sono in continua evoluzione, e con AIL l'obiettivo è di andare avanti verso le prossime sfide
Migliorare profilo sicurezza
La sfida più importante è ottimizzare il processo produttivo al fine di ottenere la massima sicurezza delle terapie CAR-T, legate ancora ad un rischio elevato di reazioni infiammatorie violente, come la sindrome da rilascio di citochine. In tal senso, gli sforzi della ricerca sono concentrati a identificare molecole capaci di spegnere la risposta immunitaria quando non è più necessaria, i cosiddetti “freni” del sistema immunitario, che agiscono a tutti i livelli dell’organismo con molteplici e complessi meccanismi.
Estendere le indicazioni terapeutiche
I ricercatori sono impegnati a potenziare e rendere più sicure queste terapie in maniera tale che con il tempo si potranno applicare ad un numero sempre maggiore di patologie, inclusi i tumori solidi.
In Italia sono attive 11 sperimentazioni con CAR-T su neoplasie ematologiche come Mieloma Multiplo, Leucemia mieloide acuta e cronica, Linfomi.
Inoltre, sono in corso numerose sperimentazioni e studi promettenti su diversi tipi di tumore solido, condotti utilizzando cellule del sistema immunitario diverse dai linfociti T come per esempio le cellule Natural Killer (NK), il CAR-NK, le CIK (Cytokine – Induced Killer) , il CAR-CIK e i macrofagi, questi ultimi, capaci di fagocitare i nemici estranei all’organismo che, dopo essere stati ingegnerizzati, acquisirebbero la capacità di riconoscere le cellule maligne e distruggerle.
Aumentare la portata degli studi clinici
La sfida più importante che le Autorità regolatorie si trovano a dover affrontare è quella di trovare sufficienti prove sulla sicurezza di queste terapie, e capire se i percorsi di valutazione della sicurezza pensati per i farmaci classici di sintesi chimica possano essere adeguati per le CAR-T o se invece vadano studiati percorsi di valutazione ad hoc. L’esiguità della casistica di popolazione che beneficia attualmente delle CAR-T comporta una limitata disponibilità di numeri, dati e informazioni relativi proprio alla sicurezza e all’efficacia legati alla ristrettezza dei campioni studiati. Per questo motivo, l’ampliamento dell’utilizzo dei CAR-T ad un numero più ampio di pazienti permetterebbe di valutarne in maniera idonea la loro efficacia, consentendo in un prossimo futuro ad una più ampia scelta di trattamento.
Assicurare accesso e sostenibilità
Le procedure per la realizzazione delle CAR-T sono estremamente complesse dal momento che esse sono terapie personalizzate e “vive”, nate cioè dalle stesse cellule del paziente. Oltre al prelievo e alla riprogrammazione cellulare, ogni fase del processo produttivo richiede strumenti, tecnologie avanzatissime e sofisticate, nonché standard di sicurezza assai elevati. Ne conseguono costi molto elevati.
Il sistema “payment at results”
Come assicurare l’accesso alle CAR-T senza compromettere la sostenibilità del Servizio Sanitario?
L’Italia ha affrontato questo problema con due strategie: in primo luogo, l’abbattimento del prezzo nel caso di un’estensione delle indicazioni d’uso; in secondo luogo, con l’adozione di un meccanismo di pagamento particolare, il cosiddetto “payment at results”.
È una formula che prevede l’erogazione da parte del SSN all’Azienda di un pagamento suddiviso in tranche con il saldo solo ad avvenuta risposta clinica del paziente. In pratica, il pagamento è collegato direttamente alla buona riuscita della cura. Nel caso vengano meno i risultati, il SSN non versa il saldo all’Azienda anche se continua ad erogare servizi al paziente senza però sostenere una spesa doppia.
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CAR-T Destinazione futuro
Le CAR-T (acronimo dall’inglese “Chimeric Antigen Receptor T-cell therapies” ovvero “Terapie a base di cellule T esprimenti un Recettore Chimerico per antigene”) sono terapie innovative che utilizzano alcune cellule immunitarie del paziente (linfociti T), geneticamente modificate per riconoscere e combattere alcuni tipi di malattie onco-ematologiche.
CAR-T - Destinazione futuro: Come sono state scoperte
La rivoluzione portata dalle terapie CAR-T copre oltre 50 anni di ricerca: dalle prime evidenze scientifiche degli anni Settanta sul ruolo e la capacità del sistema immunitario di aggredire le cellule tumorali fino all’approvazione nel 2017 e nel 2018 dei primi trattamenti a base di cellule CAR-T contro leucemie e linfomi.
CAR-T - Destinazione futuro: Come funzionano
Il meccanismo d’azione delle CAR-T si basa su un concetto semplice e rivoluzionario al tempo stesso: combattere i tumori come se fossero un agente estraneo al corpo, una sorta di infezione, “armando” il sistema immunitario del paziente in modo da risvegliare la risposta immunitaria e attivarla per riconoscere le cellule maligne e ucciderle.
CAR-T - Destinazione futuro: patologie trattate
Le CAR-T rappresentano un’opzione terapeutica in quei pazienti nei quali le precedenti strategie terapeutiche standard (chemioterapia e trapianto di cellule staminali emopoietiche) hanno fallito.
CAR-T - Destinazione futuro: Sicurezza e criticità
L’utilizzo delle terapie CAR-T è associato al rischio di eventi avversi anche gravi che devono essere attentamente monitorati.
CAR-T - Destinazione futuro: Accesso alle CAR-T
In questa pagina vogliamo racchiudere tutte le informazioni utili all'utente: dove vengono somministrate, per quali pazienti sono indicate e la lista dei centri autorizzati per le terapie CAR-T
CAR-T - Destinazione futuro: La campagna
“CAR-T - Destinazione futuro” è una campagna itinerante e online promossa da AIL - Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma con il supporto non condizionante di Bristol Myers Squibb, Gilead, Janssen e Novartis con l’obiettivo di offrire percorsi informativi su questa innovazione e favorire il confronto tra pazienti, specialisti e Istituzioni.
CAR-T - Destinazione futuro: Il futuro della medicina
Car-T e anticorpi bi-specifici
CAR-T: Eventi territoriali
La campagna "CAR-T: destinazione futuro" è in viaggio lungo l'Italia con incontri aperti al pubblico che hanno come focus lo stato dell'arte sulla terapia CAR-T, le criticità nella Regione, le aspettative e le domande dei pazienti